Escolhendo sabiamente entre ensaios clínicos randomizados e desenhos observacionais em estudos sobre intervenções

Escolhendo sabiamente entre ensaios clínicos randomizados e desenhos observacionais em estudos sobre intervenções

Autores:

Juliana Carvalho Ferreira,
Cecilia Maria Patino

ARTIGO ORIGINAL

Jornal Brasileiro de Pneumologia

versão impressa ISSN 1806-3713versão On-line ISSN 1806-3756

J. bras. pneumol. vol.42 no.3 São Paulo mai./jun. 2016

http://dx.doi.org/10.1590/S1806-37562016000000152

Ensaios clínicos randomizados (ECR) são o padrão ouro para avaliar a eficácia de intervenções, pois evitam as principais fontes de viés por meio da randomização dos participantes para tratamento ou controle. Essa característica do desenho do estudo faz dos ECR o tipo mais bem classificado de estudo dentro do sistema de avaliação cuja estrutura é a Medicina Baseada em Evidências. No entanto, nem todas as perguntas sobre intervenções relativas à saúde podem ser respondidas por meio de um ECR. Estudos observacionais podem ser mais apropriados para estudar certos aspectos das intervenções e, assim, complementar os ECR.

Em algumas situações, não é viável ou ético randomizar pacientes para receber um tratamento - uma intervenção cirúrgica, por exemplo - se os cirurgiões estiverem se sentindo desconfortáveis em realizar um procedimento com o qual não estejam familiarizados. Além disso, estudos observacionais são mais adequados para avaliar a incidência de eventos adversos de intervenções, pois seus critérios de inclusão e exclusão são menos rigorosos, o que permite a inclusão de um espectro mais amplo da população-alvo. Embora os ECR geralmente sejam a melhor opção para testar a eficácia (o efeito da intervenção em condições ideais), os estudos observacionais constituem uma opção valiosa para avaliar a efetividade (o efeito de uma intervenção na vida real).

Algumas das vantagens dos estudos observacionais são: eles são geralmente menos caros que os ECR, não apresentam os obstáculos éticos dos ECR relacionados a divisão dos participantes em grupos tratamento ou controle e raramente envolvem o uso de placebos (Tabela 1).

Tabela 1 Comparação entre ensaios clínicos randomizados e estudos observacionais.  

Aspecto ECR Estudos observacionais
Randomização Sim Não
Risco de viés de seleção Baixo Pode ser alto
Risco de desequilíbrio de fatores de risco basais Baixo Alto
Custo ++++ ++
Complexidade ++++ ++
Duração ++ ++++
Apropriado para avaliar a eficácia ++++ ++ a +++
Apropriado para avaliar a efetividade + ++++
Apropriado para identificar eventos adversos ++ a +++ ++++

ECR: ensaios clínicos randomizados.

ESCOLHENDO SABIAMENTE

A escolha entre um estudo observacional e um ECR deve se basear na pergunta específica do estudo. Desenhos observacionais são apropriados quando é razoável supor que as características que influenciam o clínico a escolher uma determinada intervenção não estão relacionadas com o desfecho do estudo. Por exemplo, em uma comparação entre radiocirurgia e resseção pulmonar cirúrgica quanto ao impacto na sobrevida de pacientes com câncer de pulmão, um estudo observacional não seria apropriado, pois a escolha entre radiocirurgia e resseção pulmonar é influenciada pelo tamanho do tumor e performance status do paciente, que também influenciam a sobrevida independentemente da opção de tratamento. Em contraste, estudos observacionais são frequentemente usados para estudar a efetividade da vacinação para proteger contra doenças infecciosas, pois as características que influenciam a decisão de se vacinar não são os principais determinantes do risco de ser infectado.

MINIMIZANDO O VIÉS

Ao realizar estudos observacionais para testar intervenções, o investigador tem de delinear estratégias para minimizar o viés resultante de desequilíbrios entre os grupos intervenção e controle no tocante a fatores de risco conflitantes (fatores de confusão). Na fase de desenho do estudo, uma estratégia típica é medir fatores de confusão conhecidos no início e depois fazer ajustes relativos a esses fatores durante a fase de análise por meio de modelos multivariados. Outra estratégia é combinar variáveis de confusão relacionadas com a intervenção e criar uma nova variável, chamada escore de propensão, que pode ser usada, por exemplo, para parear os participantes no início do estudo ou fazer ajustes relativos aos fatores de confusão durante a análise. No entanto, a eficiência desses métodos é limitada a fatores de confusão conhecidos e medidos de forma adequada.

INDO ALÉM DO DESENHO DO ESTUDO

Ao avaliar a literatura médica, os clínicos devem considerar não só o desenho (ECR ou observacional), mas também a qualidade de um determinado estudo. Tanto os ECR como os estudos observacionais contribuem para o avanço do conhecimento na área da saúde, o que pode orientar a tomada de decisão clínica e políticas de saúde pública.

REFERÊNCIAS

1. Concato, J, Shah N, Horwitz RI. Randomized, controlled trials, observational studies, and the hierarchy of research designs. N Engl J Med. 2000:342(25):1887-92. http://dx.doi.org/10.1056/NEJM200006223422507
2. Black N. Why we need observational studies to evaluate the effectiveness of health care. BMJ. 1996;312(7040):1215-8. http://dx.doi.org/10.1136/bmj.312.7040.1215
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